Un farmaco rivoluzionario prende di mira una forma di “colesterolo cattivo”

Jul 21, 2023

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Un nuovo farmaco offre un trattamento innovativo al mondo per la lipoproteina (a), una forma di colesterolo in gran parte genetica che aumenta il rischio di infarto e ictus, annunciato oggi dal professor Stephen Nicholls, direttore dello studio e direttore del Monash Victorian Heart Institute e del Victorian Heart. Ospedale.

Livelli elevati di lipoproteina (a), nota come Lp (a) o detta "LP piccola a", hanno un impatto su un australiano su cinque senza alcun trattamento approvato attualmente sul mercato.

Lo studio ha dimostrato il successo di Muvalaplin, il primo farmaco orale mai sviluppato per colpire la Lp(a), riducendone efficacemente i livelli fino al 65%. Agisce interrompendo la capacità della Lp(a) di formarsi nel corpo.

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Il professor Stephen Nicholls, rinomato cardiologo e direttore del Victorian Heart Institute della Monash University e del Victorian Heart Hospital di Monash Health, ha guidato la ricerca e lo studio di riferimento, presentati oggi al Congresso della Società Europea di Cardiologia ad Amsterdam e pubblicati su JAMA.

La Lp(a) è simile al colesterolo LDL, a volte chiamato “colesterolo cattivo”, ma è più appiccicoso, aumentando il rischio di ostruzioni e coaguli di sangue nelle arterie.

I comuni farmaci che abbassano le LDL, come le statine, non hanno lo stesso effetto di riduzione sulla Lp(a). Essendo in gran parte genetica, la Lp(a) è anche difficile da controllare attraverso la dieta, l’esercizio fisico e altri cambiamenti nello stile di vita.

Sebbene la Lp(a) sia stata scoperta quasi 60 anni fa, non esistono ancora trattamenti ampiamente accessibili disponibili per abbassarne i livelli e ridurre il rischio cardiovascolare.

Il professor Nicholls ha affermato che l’industria della ricerca globale ha lavorato negli ultimi dieci anni su una soluzione mirata per trattare livelli elevati di Lp(a), ma finora i progressi sono stati difficili da somministrare terapie basate su iniezioni che non sono ancora sul mercato.

"Quando si tratta di trattare livelli elevati di Lp(a), un noto fattore di rischio per le malattie cardiovascolari, i nostri medici attualmente non dispongono di strumenti efficaci nel loro kit", ha affermato il professor Nicholls.

“Questo farmaco è un punto di svolta in più di un modo. Non solo abbiamo un’opzione per abbassare una forma sfuggente di colesterolo, ma essere in grado di somministrarlo in una compressa orale significa che sarà più accessibile per i pazienti”.

"La Lp(a) è essenzialmente un killer silenzioso senza alcun trattamento disponibile, questo farmaco cambia la situazione."

La sperimentazione è stata intrapresa in collaborazione con la Cleveland Clinic e la Eli Lilly; il farmaco proseguirà ora in studi clinici di fase più ampia. Potrebbe anche avere il potenziale per essere utilizzato nel trattamento di altre malattie vascolari e valvolari.

Riferimento: Nicholls SJ, Nissen SE, Fleming C, et al. Muvalaplin, un inibitore orale di piccole molecole della formazione di lipoproteine ​​(a): uno studio clinico randomizzato. JAMA. 2023.doi: 10.1001/jama.2023.16503

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